Еще в 2017 году началось первое исследование, позволяющее выяснить, могут ли инфузии пуповинной крови улучшить симптомы расстройства аутистического спектра (АСД) у маленьких детей. После испытаний Фазы I и Фазы II результаты были опубликованы в журнале «Педиатрия» в июне 2020 года.
Начальная фаза I исследования была проведена на 25 аутичных детях в возрасте 2-6 лет. Сделаны выводы, что примерно 70% детей показали улучшение одного или нескольких основных симптомов аутизма. Рандомизированное плацебо-контролируемое исследование II фазы под руководством д-ра. Джоан Курцберг и Джеральдин Доусон были разработаны, чтобы подтвердить эти выводы, оценив влияние аутологичной и аллогенной пуповинной крови на 180 детях.
Участвующие дети были в возрасте от 2 до 7 лет, и у всех были подтвержденные случаи аутизма без каких-либо известных генетических причин. Основываясь на предыдущих результатах, дети с невербальным IQ> 70 показали наибольшее улучшение после инфузии аутологичной пуповинной крови. Поэтому были предприняты попытки включить только детей с невербальным IQ> 70.
Фаза II исследования включала 60 пациентов с аутологичной пуповинной кровью, 60 с аллогенной пуповинной кровью и 60 с плацебо. У детей, получавших аутологичную пуповинную кровь, должно было быть 25 миллионов клеток на кг веса ребенка. Это те дети, кто получил меньше пуповинной крови от HLA-совместимого неродственного донора.
Основные выводы
• На протяжении этого последнего исследования не наблюдалось серьезных побочных эффектов.
• В шкале социализации не было выявлено преимуществ пуповинной крови по сравнению с плацебо, однако этот анализ был ошибочным, поскольку только у 101 из 180 детей, включенных в исследование, был невербальный IQ> 70. Минимум необходим был - 143 детей.
• В группе пуповинной крови были отмечены значительные улучшения у детей в возрасте 4-7 лет с невербальным IG выше 70
• В большинстве измерений не было выявлено преимуществ аллогенной или аутологичной пуповинной крови. Тем не менее, по шкале общего клинического впечатления - только дети, получающие аллогенную пуповинную кровь, показали улучшение по сравнению с плацебо.
• В исследовании аллогенная пуповинная кровь давалась в более высокой дозе, чем аутологичная пуповинная кровь, а это значит, что было невозможно узнать, было ли это преимущество связано с источником клеток или повышенной дозой
В заключение, эти результаты демонстрируют обнадеживающие новости для детей в возрасте 4-7 лет с невербальным IQ> 70. В частности, были замечены улучшения в коммуникации, слежении за глазами и ЭЭГ-сканировании мозга.
Основываясь на уроках, извлеченных из этого исследования, д-р Джоан Курцберг недавно открыла II фазу клинических испытаний, посвященных изучению мезенхимальных стромальных клеток ткани пуповины (MSC) для лечения аутизма. Вы можете узнать больше об этом здесь.
Ссылка:
parentsguidecordblood.org/en/
