Терапия стволовыми клетками и анемия Фанкони
60% пациентов с анемией Фанкони рождаются как минимум с одним физическим отклонением[1]
80–90% случаев анемии Фанкони вызваны генетической мутацией[1]
Примерно 10% людей с анемией Фанкони страдают лейкемией[2]
Без терапии стволовыми клетками средняя продолжительность жизни пациентов с анемией Фанкони составляет 20–30 лет[2]
Что такое Анемия Фанкони?
Анемия Фанкони - это редкая наследственная форма анемии, которая поражает костный мозг, органы и ткани из-за уменьшения количества всех типов клеток. Это наиболее частая причина наследственной апластической анемии и может привести к серьезным проблемам со здоровьем, таким как лейкемия - форма рака крови.[3]Поскольку дефект гена анемии Фанкони поражает все клетки, дети с этим заболеванием также имеют более высокий риск врожденных дефектов, потери слуха, проблем роста и проблем с сердцем. Без терапии стволовыми клетками пациентам потребуются регулярные переливания крови, обследования костного мозга и лекарства для гормональной терапии для регулирования своего состояния.
Исследования терапии стволовыми клетками
Первая трансплантация стволовых клеток пуповинной крови при анемии Фанкони была проведена в 1988 году. С тех пор трансплантация пуповинной крови сделала значительные успехи в лечении FA и увеличении выживаемости.
В настоящее время проводится девять клинических испытаний пуповинной крови для лечения анемии Фанкони. [4] Эти испытания демонстрируют, что аллогенные гематопоэтические стволовые клетки, обнаруженные в пуповинной крови, могут восполнить дефицит здоровых клеток у пациентов с FA.[5]
Наши стволовые клетки от анемии
На сегодняшний день Future Health Biobank выпустил образец стволовых клеток пуповинной крови для успешного лечения анемии Фанкони. Пациент был маленьким мальчиком, которому от своего брата сделали вливание пуповинной крови, и теперь он ведет здоровую нормальную жизнь. Вы можете прочитать больше об истории Лейт здесь.
Многие родители и медицинские работники обращаются к нам в поисках информации для детей, у которых диагностирована анемия. Наша страница руководства по терапии содержит полезные ссылки на последние разработки в области лечения стволовыми клетками.
Ссылки
1. https://rarediseases.org/rare-diseases/fanconi-anemia/
2. https://www.disabled-world.com/disability/types/fanconi-anemia.php
3. https://www.seattlecca.org/diseases/fanconi-anemia/fanconi-anemia-facts
4. https://clinicaltrials.gov/ct2/results?term=cord+blood+fanconi+anaemia&Search=Search
Discover more about our services
