Терапия стволовыми клетками и большая бета-талассемия
По оценкам, 300 000 человек в Великобритании являются носителями этого BTM[1]
Без терапии стволовыми клетками пациентам с БТМ требуется переливание крови каждые 2-4 недели[2]
Бета-талассемия распространена среди людей из Средиземноморья, Ближнего Востока, Азии, Юго-Восточной Азии и Карибского бассейна[3]
У родителей, которые оба являются носителями гена бета-талассемии, есть 1 из 4 шансов иметь ребенка с большой бета-талассемией[3]
Что такое большая бета-талассемия?
Бета-талассемия - это наследственное заболевание крови, которое снижает выработку гемоглобина. Гемоглобин - это железосодержащий белок красных кровяных телец, низкий уровень которого приводит к нехватке кислорода в различных частях тела. Из двух типов: большая талассемия и промежуточная талассемия, большая талассемия протекает тяжелее, что повышает риск развития аномальных тромбов.Люди с этим заболеванием также страдают анемией (недостатком эритроцитов), вызывающей такие симптомы анемии, как бледность кожи, усталость, задержка роста и другие осложнения для здоровья. Эти симптомы часто появляются в течение первых двух лет жизни ребенка, когда у него может развиться опасная для жизни анемия.
Для лечения большой бета-талассемии пациентам необходимо регулярно переливать кровь для коррекции симптомов анемии и увеличения абсорбции железа. У этого метода есть свои осложнения, так как накопление железа может вызвать проблемы с печенью, сердцем и гормонами.[1]
Исследования терапии стволовыми клетками
Терапия стволовыми клетками с использованием стволовых клеток пуповинной крови HLA-совместимого донора (предпочтительно его брата или сестры) является единственным известным лекарством от большой бета-талассемии. После инфузии эти здоровые стволовые клетки пуповинной крови делятся и реплицируются в кровотоке пациента, чтобы восполнить запасы эритроцитов и поддерживать стабильный уровень железа. В дополнение к преимуществам этого метода лечения, трансплантация пуповинной крови несут в себе низкий риск развития у пациента болезни трансплантат-v-хозяин, в отличие от трансплантации костного мозга.[4]
Было проведено множество клинических испытаний связанных и не связанных трансплантатов пуповинной крови при бета-талассемии, и в настоящее время этот метод признан безопасным и эффективным методом лечения детей.[5]
Наши стволовые клетки от аутизма
На сегодняшний день Future Health Biobank выпустил один образец стволовых клеток пуповинной крови для лечения большой бета-талассемии. Образец был успешным HLA-сопоставлением от младшего брата пациента и значительно улучшил состояние пациента после трансплантации.
Многие родители и медицинские работники обращаются к нам в поисках информации для детей, у которых диагностировано генетическое заболевание крови. Наша страница руководства по терапии содержит полезные ссылки на последние разработки в области лечения стволовыми клетками.
Ссылки
1. https://www.uclh.nhs.uk/OurServices/ServiceA-Z/Cancer/CBD/THAL/Pages/Home.aspx
2. https://kidshealth.org/en/parents/beta-thalassemia.html
3. http://www.cooleysanemia.org/updates/THALFACTSHEET.pdf
Узнайте больше о наших услугах
