La thérapie par cellules souches et l’anémie de Diamond-Blackfan (DBA)
La DBA a été mentionnée pour la première fois en 1938 par les docteurs Kenneth Blackfan et Louis Diamond[1]
Qu'est-ce que l'anémie de Blackfan-Diamond (ABD)?
L'anémie de Blackfan-Diamond (ABD) est une maladie du sang très rare et potentiellement mortelle, caractérisée par l'incapacité de la moelle osseuse à produire des globules rouges. Cela signifie que le sang est incapable de transporter suffisamment d'oxygène vers les poumons et d'autres parties du corps, ce qui entraîne un certain nombre de symptômes graves, notamment la fatigue, une croissance insuffisante, un teint pâle et un retard de puberté.Les patients sont normalement diagnostiqués avant l’âge de deux ans et – comme il n’y a pas encore de guérison – ils auront besoin de médicaments et/ou de transfusions sanguines pour le reste de leur vie afin de compenser le manque de production de globules rouges. Des transfusions sanguines sont généralement nécessaires tous les mois pour réguler le nombre de globules rouges, mais cela peut entraîner une surcharge en fer dans le sang, qui doit être éliminée par des médicaments supplémentaires.
La recherche sur la thérapie par cellules souches
Le principal traitement des anémies graves est une greffe de cellules souches de la moelle osseuse. Mais les recherches en cours ont prouvé que les cellules souches hématopoïétiques (CSH) présentes dans le sang du cordon peuvent atteindre un nombre normal de globules rouges chez les patients atteints d’anémie de Blackfan-Diamond (ABD).
Il est important de noter que les études menées jusqu’à présent recommandent d’utiliser des cellules souches hématopoïétiques (CSH) allogéniques pour la thérapie ; des cellules souches de sang de cordon provenant d’un frère ou d’une sœur ayant une correspondance HLA généralement plus élevée.[2]
Nos cellules souches se libérées pour l'anémie
À ce jour, Future Health Biobank a libéré un échantillon de cellules souches de sang de cordon ombilical pour le traitement efficace de l’anémie de Blackfan-Diamond . Le patient était un jeune garçon qui avait reçu les perfusions de sang de cordon de son frère/sœur.
De nombreux parents et professionnels de la santé nous contactent pour obtenir des informations sur les enfants chez qui l’anémie a été diagnostiquée. Notre page de conseils pour la thérapie fournit des liens utiles sur les derniers développements en matière de thérapies à base de cellules souches.
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