Thérapie des cellules souches et anémie
Qu'est-ce que l'anémie ?
L'anémie est un groupe de maladies caractérisées par une carence en globules rouges ou en hémoglobine dans le sang ou la moelle osseuse. Cela signifie que le sang est incapable de transporter suffisamment d'oxygène vers les tissus de l'organisme, ce qui entraîne un certain nombre de symptômes de gravité variable. Le type d'anémie diagnostiquée dépend de la cause de la déficience en globules rouges.Les plus courantes sont les suivantes :
Anémie par carence en fer – le corps ne produit pas assez d’hémoglobine en raison d’un manque de fer. Il s’agit d’une forme d’anémie facilement traitable, où les compléments en fer et les changements alimentaires peuvent augmenter le taux de fer et soulager les symptômes.
L’anémie aplasique – un type rare et mortel d’anémie qui survient lorsque l’organisme ne produit pas suffisamment de globules rouges. Elle peut être causée par une maladie auto-immune sous-jacente, une infection et même certains médicaments.[2]
Anémie de Fanconi – un type héréditaire rare qui affecte principalement la moelle osseuse, en raison d’une diminution de tous les types de cellules sanguines. C’est la forme la plus courante d’anémie aplasique héréditaire.[3]
L’anémie du Blackfan – une autre maladie héréditaire rare de la moelle osseuse, où la moelle osseuse ne produit pas de globules rouges. Cela provoque de graves symptômes anémiques.
Drépanocytose – une anémie hémolytique héréditaire causée par une forme défectueuse de l’hémoglobine qui donne aux globules rouges une forme de croissant (faucille). Ces drépanocytes meurent prématurément, ce qui entraîne une pénurie chronique de globules rouges.
Si l’anémie par carence en fer peut être traitée à l’aide de compléments, d’autres types plus graves dépendent d’une combinaison de médicaments réguliers et de transfusions sanguines pour gérer la maladie.
Recherche sur la thérapie par cellules souches
Le principal traitement des anémies sévères est la greffe de moelle osseuse. Mais les progrès actuels de la thérapie par cellules souches pourraient offrir une meilleure méthode alternative.
Les cellules souches hématopoïétiques que l’on trouve dans le sang du cordon et la moelle osseuse produisent des cellules sanguines saines, qui ont prouvé leur efficacité pour traiter l’anémie aplasique, l’anémie de Fanconi, l’anémie falciforme et l’anémie à blackfan de diamant. Les échantillons de cellules souches du sang de cordon sont généralement prélevés sur un frère ou une sœur dont la compatibilité HLA est généralement plus élevée.
En 2017, un garçon de huit ans a été soigné de la drépanocytose grâce à une greffe de cellules souches de sang de cordon. L’échantillon a été prélevé sur le cordon ombilical de son frère.[4] Lorsque l’échantillon est prélevé sur un frère ou une sœur, le taux de survie sans maladie est proche de 90%.
Nos cellules souches libérées pour l'anémie
À ce jour, la Future Health Biobank a libéré deux échantillons de cellules souches de sang de cordon pour le traitement efficace de l’anémie de Blackfan et de Fanconi.
Les deux receveurs étaient de jeunes garçons souffrant d’un de ces deux types d’anémie. Ils ont reçu avec succès des perfusions de sang de cordon d’un frère ou d’une sœur pour atténuer considérablement leurs symptômes. Vous pouvez en savoir plus sur l’histoire de Laith ici.
De nombreux parents et professionnels de la santé nous contactent pour obtenir des informations sur les enfants chez qui l’anémie a été diagnostiquée. Notre page de conseils sur les thérapies fournit des liens utiles sur les derniers développements des thérapies à base de cellules souches.
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