Thérapie par cellules souches et anémie de Fanconi
60% des patients atteints d'anémie de Fanconi sont nés avec au moins une anomalie physique[1]
80 à 90 % des cas d'anémie de Fanconi sont dus à une mutation génétique[1]
Environ 10 % des personnes atteintes d'anémie de Fanconi souffrent de leucémie[2]
Sans thérapie par cellules souches, la durée de vie moyenne des patients atteints d'anémie de Fanconi est de 20 à 30 ans[2]
Qu'est-ce que l'anémie de Fanconi ?
L'anémie de Fanconi est une forme héréditaire rare d'anémie qui affecte la moelle osseuse, les organes et les tissus en raison d'une diminution de tous les types de cellules. C'est la cause la plus fréquente d'anémie aplastique héréditaire et peut entraîner de graves problèmes de santé comme la leucémie, une forme de cancer du sang.[3]Comme l’anomalie du gène de l’anémie de Fanconi affecte toutes les cellules, les enfants atteints de cette maladie ont également un risque plus élevé de malformations congénitales, de perte auditive, de problèmes de croissance et de problèmes cardiaques. Sans thérapie par cellules souches, les patients devront subir régulièrement des transfusions sanguines, des examens de la moelle osseuse et des médicaments de thérapie hormonale pour réguler leur état.
Recherche sur la thérapie par cellules souches
La première greffe de cellules souches de sang de cordon ombilical pour l’anémie de Fanconi a eu lieu en 1988. Depuis lors, les greffes de sang de cordon ont permis des avancées significatives dans le traitement de cette maladie et dans l’amélioration du taux de survie.
Il existe actuellement neuf essais cliniques portant sur le sang de cordon pour traiter l’anémie de Fanconi.[4] Ces essais démontrent que les cellules souches hématopoïétiques allogènes présentes dans le sang de cordon peuvent combler le déficit en cellules saines chez les patients souffrant d’AF.[5]
Nos cellules souches libérées pour l'anémie
À ce jour, Future Health Biobank a libéré un échantillon de cellules souches de sang de cordon pour le traitement efficace de l’anémie de Fanconi. Le patient était un jeune garçon qui a reçu une perfusion de sang de cordon de son frère et de sa sœur et qui mène maintenant une vie saine et normale. Vous pouvez en savoir plus sur l’histoire de Laith ici.
De nombreux parents et professionnels de la santé nous contactent pour obtenir des informations sur les enfants chez qui l’anémie a été diagnostiquée. Notre page de conseils sur les thérapies fournit des liens utiles sur les derniers développements des thérapies à base de cellules souches.
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