Terapia con células madre y anemia de Fanconi
El 60% de los pacientes con anemia de Fanconi nacen con al menos una anomalía física[1]
80 - 90% de los casos de anemia de Fanconi se deben a una mutación genética[1]
Aproximadamente el 10% de las personas con anemia de Fanconi tienen leucemia[2]
Sin terapia con células madre, el promedio de vida de los pacientes con anemia de Fanconi es de 20 a 30 años[2]
¿Qué es la anemia de Fanconi?
La anemia de Fanconi es una forma rara de anemia hereditaria que afecta la médula ósea, los órganos y los tejidos debido a una disminución en todos los tipos de células. Es la causa más común de anemia aplásica hereditaria y puede provocar problemas de salud graves, como leucemia, una forma de cáncer de sangre.[3]Debido a que el defecto del gen de la anemia de Fanconi afecta a todas las células, los niños con este trastorno también tienen un mayor riesgo de defectos de nacimiento, pérdida de audición, problemas de crecimiento y problemas cardíacos. Sin la terapia con células madre, los pacientes requerirán transfusiones de sangre regulares, exámenes de médula ósea y medicamentos de terapia hormonal para regular su condición.
Investigación sobre terapia con células madre
Actualmente hay nueve ensayos clínicos que investigan la sangre del cordón umbilical para tratar la anemia de Fanconi.[4] Estos ensayos demuestran que las células madre hematopoyéticas alogénicas que se encuentran en la sangre del cordón umbilical pueden reponer el déficit de células sanas en pacientes con FA.[5]
Nuestras células madre liberadas para tratar la anemia
Hasta la fecha, Future Health Biobank ha lanzado una muestra de células madre de sangre del cordón umbilical para el tratamiento exitoso de la anemia de Fanconi. El paciente era un niño que recibió una infusión de sangre del cordón umbilical de su hermano y ahora vive una vida sana y normal. Puedes leer más sobre la historia de Laith aquí.
Muchos padres y profesionales de la salud se acercan a nosotros en busca de información para niños diagnosticados con anemia. Nuestra guía para la página de terapia proporciona enlaces útiles a los últimos desarrollos en terapias con células madre.
References
1. https://rarediseases.org/rare-diseases/fanconi-anemia/
2. https://www.disabled-world.com/disability/types/fanconi-anemia.php
3. https://www.seattlecca.org/diseases/fanconi-anemia/fanconi-anemia-facts
4. https://clinicaltrials.gov/ct2/results?term=cord+blood+fanconi+anaemia&Search=Search
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