Terapia con células madre y anemia.
Se estima que 4 millones de personas viven con anemia por deficiencia de hierro en el Reino Unido[1]
Alrededor de 1 de cada 10 mujeres en el Reino Unido tiene anemia por deficiencia de hierro[1]
Los problemas de producción de sangre ocurren principalmente entre las edades de 6 a 8[2]
El 60% de los pacientes con anemia de Fanconi nacen con al menos una anomalía física[2]
80 - 90% de los casos de anemia de Fanconi se deben a una mutación genética[2]
En los Estados Unidos 500 - 1,000 casos de anemia aplásica se diagnostican cada año[3]
La anemia del blackfan de diamante generalmente se diagnostica antes de los 12 meses de edad[4]
¿Qué es la anemia?
La anemia es un grupo de afecciones caracterizadas por una deficiencia de glóbulos rojos o hemoglobina en la sangre o la médula ósea. Esto significa que la sangre no puede transportar suficiente oxígeno al tejido del cuerpo, lo que resulta en una serie de síntomas de gravedad variada. El tipo de anemia diagnosticada depende de la causa de la deficiencia de glóbulos rojos.Los más comunes son:
Anemia por deficiencia de hierro: el cuerpo no produce suficiente hemoglobina debido a la falta de hierro. Esta es una forma de anemia fácilmente tratable, donde los suplementos de hierro y los cambios en la dieta pueden aumentar los niveles de hierro y aliviar los síntomas.
Anemia aplásica: un tipo raro y potencialmente mortal que ocurre cuando el cuerpo no produce suficientes glóbulos rojos. Puede ser causada por una enfermedad autoinmune subyacente, infección e incluso ciertos medicamentos.[4]
Anemia de Fanconi: un tipo hereditario raro que afecta principalmente a la médula ósea, debido a una disminución en todos los tipos de células sanguíneas. Es la forma más común de anemia aplásica hereditaria.[5]
Anemia de Blackfan de diamante: otra afección hereditaria rara de la médula ósea, donde la médula ósea no produce glóbulos rojos. Esto causa síntomas graves de anemia.
Anemia drepanocítica: anemia hemolítica hereditaria causada por una forma defectuosa de hemoglobina que le da a los glóbulos rojos una forma de media luna (hoz). Estas células falciformes mueren prematuramente, lo que resulta en una escasez crónica de glóbulos rojos.
Si bien la anemia por deficiencia de hierro puede tratarse con suplementos, otros tipos más graves dependen de una combinación de medicamentos regulares y transfusiones de sangre para controlar la afección.
Investigación sobre terapia con células madre
El tratamiento primario para las anemias severas es un trasplante de médula ósea. Pero los avances continuos en la terapia con células madre podrían ofrecer un mejor método alternativo.
Las células madre hematopoyéticas que se encuentran en la sangre del cordón umbilical y la médula ósea producen células sanguíneas sanas, que han demostrado tratar la anemia aplásica, Fanconi, drepanocítica y blackfan de diamante. Las muestras de células madre de sangre del cordón umbilical generalmente se toman de un hermano con una coincidencia de HLA típicamente más alta.
En 2017, un niño de ocho años se curó de la enfermedad de células falciformes después de un trasplante de células madre de sangre del cordón umbilical. La muestra fue tomada del cordón umbilical de su hermano.[6] Cuando la muestra se toma de un hermano, la tasa de supervivencia libre de enfermedad es cercana al 90%.
Nuestras células madre se liberan para tratar la anemia
Hasta la fecha, Future Health Biobank ha publicado dos muestras de células madre de sangre del cordón umbilical para el tratamiento exitoso de la anemia de Blackfan y Fanconi.
Ambos receptores eran niños pequeños que padecían uno de cada tipo de anemia. Recibieron infusiones exitosas de sangre del cordón umbilical de un hermano para mejorar dramáticamente sus síntomas. Puedes leer más sobre la historia de Laith aquí.
Muchos padres y profesionales de la salud se acercan a nosotros en busca de información para niños diagnosticados con anemia. Nuestra guía para la página de terapia proporciona enlaces útiles a los últimos desarrollos en terapias con células madre.
Referencias
1. https://www.entia.co/single-post/2017/10/16/Why-should-we-care-about-Anaemia-in-England
2. https://rarediseases.org/rare-diseases/fanconi-anemia/
3. https://rarediseases.org/rare-diseases/acquired-aplastic-anemia/
4. http://diamondblackfan.org.uk/
5. https://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/anemia/symptoms-causes/syc-20351360
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