Terapia con células madre y beta talasemia mayor
La beta talasemia mayor (BTM) afecta a alrededor de 1,000 personas en Inglaterra[1]
Se estima que 300,000 personas en el Reino Unido son portadoras de este BTM[1]
Sin la terapia con células madre, los pacientes con BTM requieren transfusiones de sangre cada 2-4 semanas[2]
La beta talasemia es común entre personas de origen mediterráneo, del Medio Oriente, asiático, del sudeste asiático y del Caribe[3]
Los padres que tienen el gen de la beta talasemia tienen una probabilidad de 1 en 4 de tener un hijo con beta talasemia mayor[3]
¿Qué es la beta talasemia mayor?
La beta talasemia es un trastorno sanguíneo hereditario que reduce la producción de hemoglobina. La hemoglobina es la proteína que contiene hierro en los glóbulos rojos, y los niveles bajos de esta producen una falta de oxígeno en varias partes del cuerpo. De los dos tipos: talasemia mayor y talasemia intermedia, la talasemia mayor es más grave, lo que aumenta el riesgo de desarrollar coágulos sanguíneos anormales.Las personas con este trastorno también sufren de anemia (falta de glóbulos rojos), lo que causa síntomas de anemia como piel pálida, fatiga, retraso en el crecimiento y otras complicaciones de salud. Estos síntomas a menudo aparecen dentro de los primeros dos años de un niño, donde pueden desarrollar anemia potencialmente mortal.
Para controlar la beta talasemia mayor, los pacientes deben recibir transfusiones de sangre con regularidad para corregir el síndrome de anemia y aumentar la absorción de hierro. Este método conlleva sus propias complicaciones, ya que una acumulación de hierro infundido puede causar problemas hepáticos, cardíacos y hormonales.[1]
Investigación sobre terapia con células madre
La terapia con células madre que utiliza las células madre de la sangre del cordón umbilical de un donante compatible con HLA (preferiblemente un hermano) es la única cura conocida para la beta talasemia mayor. Una vez infundidas, estas células madre sanas del cordón umbilical se dividen y se replican en el torrente sanguíneo del paciente para reponer los glóbulos rojos y los niveles sostenibles de hierro. Para aumentar los beneficios de este método de tratamiento, los trasplantes de sangre del cordón umbilical conllevan un bajo riesgo de que el paciente desarrolle la enfermedad de injerto-huésped, a diferencia de un trasplante de médula ósea[4].
Se han realizado muchos ensayos clínicos sobre los trasplantes de sangre de cordón umbilical relacionados y no relacionados para la beta talasemia, y el método ahora se reconoce como una forma segura y efectiva de tratamiento en niños.[5]
Nuestras liberaciones de células madre para la beta talasemia mayor
Hasta la fecha, Future Health Biobank ha lanzado una muestra de células madre de sangre del cordón umbilical para tratar la beta talasemia mayor. La muestra fue una coincidencia exitosa de HLA del hermano menor del paciente, y mejoró enormemente la condición del paciente después del trasplante.
Muchos padres y profesionales de la salud se nos acercan buscando información para niños a los que se les diagnostica un trastorno sanguíneo genético. Nuestra página de orientación para la terapia proporciona enlaces útiles a los últimos avances en terapias con células madre.es.
Referencias
1. https://www.uclh.nhs.uk/OurServices/ServiceA-Z/Cancer/CBD/THAL/Pages/Home.aspx
2. https://kidshealth.org/en/parents/beta-thalassemia.html
3. http://www.cooleysanemia.org/updates/THALFACTSHEET.pdf
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