Υποσχόμενα αποτελέσματα για τη θεραπεία της Υπολειπόμενης Δυστροφικής Πομφολυγώδους Συγγενούς Δερματοπάθειας (RDEB) με βλαστοκύτταρα

Στις τελευταίες κλινικές δοκιμές με τη χρήση βλαστοκυττάρων για τη θεραπεία της υπολειπόμενης δυστροφικής πομφολυγώδους δερματοπάθειας (RDEB), παρατηρήθηκαν υποσχόμενα αποτελέσματα.
Καταφέραμε να μιλήσουμε με τον μας ειδικό μας συνεργάτη, τον Osama Shaikh για να μάθουμε περισσότερα αναφορικά με την εν λόγω νέα προοδευτική δοκιμή.

Παρατηρήσαμε μερικά άκρως υποσχόμενα αποτελέσματα κατά την τελευταία κλινική δοκιμή της νέας θεραπείας που βασίζεται σε βλαστοκύτταρα για μία σπάνια και δερματοπάθεια που προκαλεί αναπηρία, την υπολειπόμενη δυστροφική πομφολυγώδη δερματοπάθεια. Η θεραπεία που έγινε με την έγχυση βλαστοκυττάρων πρόσφερε ανακούφιση από τον πόνο ενώ ταυτόχρονα μείωσε τη σοβαρότητα της δερματοπάθειας.

Η υπολειπόμενη δυστροφική πομφολυγώδη δερματοπάθεια είναι μία άκρως επίπονη δερματοπάθεια. Ακόμα και ο μικρότερος δερματικός τραυματισμός οδηγεί σε φουσκάλες και πληγές που ποτέ δεν επουλώνονται πλήρως. Περίπου 1.000 άνθρωποι στο Η.Β πάσχουν επί του παρόντος από την εν λόγω δύσκολη ασθένεια. Το ευαίσθητο δέρμα που προκαλείται από τις εκδορές RDEB, προκαλεί συστολές και ωθεί τον ασθενή να νοσήσει από δερματικούς καρκίνους, απειλητικούς για τη ζωή. Δυστυχώς επί του παρόντος δεν υπάρχει θεραπεία για τη νόσο RDEB.

Η τελευταία κλινική δοκιμή που διενεργήθηκε από το Κολλέγιο King του Λονδίνου σε συνεργασία με το Νοσοκομείο Great Ormond Street, αφορούσε 10 παιδιά με RDEB. Κάθε συμμετέχων έλαβε 3 εγχύσεις μεσεγχυματικών βλαστοκυττάρων (MSC) από δότες που δεν ήταν συγγενείς. Στη συνέχεια παρακολουθήθηκαν στενά επί ένα χρόνο μετά την έγχυση.

Η Dr. Gabriela Petrof, από το Κολλέγιο King του Λονδίνου μας λέει: Ανακαλύψαμε ότι η επούλωση των πληγών βελτιώθηκε και στα 10 παιδιά και το δέρμα τους ήταν λιγότερο φλεγμονώδες. Πολλά από τα παιδιά μας είπαν ότι το δέρμα τους πονούσε λιγότερο και δεν τους φαγούριζε τόσο πολύ, και οι γονείς τους παρατήρησαν ότι είχαν πολύ περισσότερη ενέργεια.

Ο Καθηγητής John McGrath, και αυτός από το Κολλέγιο King του Λονδίνου μας λέει: Στα 25 χρόνια της έρευνας μου στην RDEB, είναι η μοναδική φορά που κάποια θεραπεία αλλάζει τη φύση της ασθένειας. Τα αποτελέσματα είναι πράγματι εντυπωσιακά και η έγχυση των MSC δεν επέφερε καμία ανησυχία. Ταυτόχρονα, είναι σημαντικό να τονίσουμε ότι δεν αποτελεί θεραπεία και ότι τα ευεργετικά αποτελέσματα σταματούν μετά από 6 μήνες περίπου.

Γενικά, τα αποτελέσματα της δοκιμής είναι υποσχόμενα. Εντούτοις, χρειάζεται περισσότερη δουλεία προκειμένου να κατανοηθούν καλύτερα οι μηχανισμοί που αφορούν την τόνωση της επούλωσης των πληγών και της μείωσης των φλεγμονών του δέρματος. Πρέπει να γίνουν και άλλες μελέτες για να επιβεβαιωθεί η αποτελεσματικότητα της θεραπείας και να καθιερωθεί η βέλτιση δόση κυττάρων που χρειάζονται για τους ασθενείς με RDEB.

Για περισσότερες πληροφορίες επισκευτείτε: Θεραπεία ερεθισμένου δέρματος με βλαστοκύτταρα