Tế bào gốc máu dây rốn, mang lại sự sống cho bệnh bại não

Là tình trạng khuyết tật thể chất ở trẻ em phổ biến nhất trên thế giới, bại não ảnh hưởng đến 2/1.000 trẻ sinh sống. Không có cách chữa trị nào được biết đến, hầu hết những đứa trẻ có thể hy vọng vào vài năm có thể sống được thêm nhưng đầy thách thức và cần sự hỗ trợ chăm sóc.

Tuy nhiên, trong vài năm gân đây, kết quả từ các thử nghiệm lâm sàng sử dụng tế bào gốc máu dây rốn đã cho thấy những bước tiến đầy hứa hẹn trong việc cải thiện kết quả của bệnh nhân bại não. Một trong những câu chuyện đã và đang lan tỏa hy vọng đó là Brodie, một trong những đứa trẻ đầu tiên ở Úc được nhận máu dây rốn của anh chị em ruột để điều trị bệnh bại não.

Brodie là một đứa trẻ khỏe mạnh đáp ứng tất cả các mốc phát triển quan trọng trong những tháng đầu đời. Nhưng sau một thời gian, cha mẹ anh bắt đầu nhận thấy một số bất thường trong cử động của cậu bé và vì vậy quyết định tìm đến sự trợ giúp của chuyên gia y tế. Sau nhiều lần thăm khám của bác sĩ, gia đình của Brodie được biết cậu bé đã trải qua một cơn đột quỵ khi còn trong bụng mẹ.

Đột quỵ đã ảnh hưởng đến khả năng kiểm soát bên trái của Brodie và khi được mười tám tháng tuổi, cậu bé được chẩn đoán mắc chứng liệt nửa người bên trái.

Một phương pháp điều trị đầy hứa hẹn trong tương lai cho hàng nghìn trẻ em

Trong một chuyến đi đến văn phòng của bác sĩ, Brenda - mẹ của Brodie đang mang thai em gái của Brodie, đã nhìn thấy một tập tài liệu sẽ thay đổi cuộc đời của con trai bà. Đây là thử nghiệm lâm sàng đầu tiên ở Úc sử dụng máu dây rốn của anh chị em ruột để điều trị cho 12 trẻ em bị bại não.

Khoảnh khắc này khiến máu dây rốn của em bé Zoey được thu thập, xử lý và lưu trữ trong ngân hàng máu dây rốn ngay sau khi em được sinh ra. Bước tiếp theo, Brodie đến Bệnh viện Trẻ em Hoàng gia để cấy ghép máu dây rốn. Cậu bé được truyền tế bào gốc máu dây rốn từ em gái Zoey. Phương pháp truyền giống như cách bạn được truyền máu.

Chỉ một vài tuần sau ca cấy ghép, cha mẹ của Brodie bắt đầu thấy những cải thiện đáng kể trong tình trạng của cậu bé. Hôm nay, Brodie đã thấy sự tiến bộ trong khả năng nhận thức và có thể tham gia vào một loạt các hoạt động mà cậu ấy không bao giờ có thể tưởng tượng được. "Riêng với cánh tay trái, kể từ khi điều trị bằng máu dây rốn, việc tăng vận động và sức mạnh ở cánh tay trái của Brodie đã ảnh hưởng đáng kể đến chất lượng cuộc sống của cậu bé. Trước tháng 12, cậu bé tránh sử dụng các dụng cụ sân chơi cần tới cánh tay trái; bây giờ không như vậy nữa, Brenda nói.

Theo Giáo sư Graham Jenkin của Đại học Monash, nơi thử nghiệm được tiến hành, tế bào gốc máu dây rốn được cho là cải thiện các triệu chứng của bại não bằng cách giảm viêm và sưng trong não. "Bại não, khi tất cả những gì được nói và làm, là một bệnh viêm nhiễm. Não bị viêm vì nhiều lý do khác nhau, gây ra bại não và chúng tôi đã chỉ ra trong các nghiên cứu tiền lâm sàng của mình rằng những tế bào này giúp làm giảm chứng viêm đó", GS Jenkin nói.

Thử nghiệm lâm sàng mà Brodie tham gia là nghiên cứu giai đoạn 1 được thiết kế để nghiên cứu tính an toàn của tế bào gốc máu dây rốn đối với bệnh bại não. Các kết quả khả quan hiện đang được đánh giá tiếp tục với thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 với cỡ mẫu lớn hơn ở Úc. Thử nghiệm này sẽ giúp đánh giá hiệu quả của việc cấy ghép máu dây rốn của anh chị em ruột để điều trị bại não.

Một thử nghiệm đáng chú ý khác tại Monash Health có mục tiêu là hướng tới bệnh bại não tại nguồn gốc của nó. Vì gần một nửa số trẻ em bị bại não bị sinh non, thử nghiệm hy vọng sẽ giảm nguy cơ và mức độ nghiêm trọng của bại não bằng cách cho những đứa trẻ sinh non như vậy được tiếp nhận tế bào gốc từ máu dây rốn của chính mình càng sớm càng tốt sau khi sinh.

Những bước tiến khoa học mới như vậy đang mở ra tương lai mới giúp những bé bị bại não không bị ảnh hưởng nhiều đến cuộc sống, và thậm chí có thể cho phép chúng sống như những người trưởng thành có cuộc sống độc lập và đầy đủ năng lực.

 

Bài báo gốc : https://parentsguidecordblood.org/en/news/brodies-sibling-cord-blood-therapy-cerebral-palsy