Các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I / II đã nghiên cứu lợi ích của liệu pháp tế bào gốc đối với chứng liệt nửa người mãn tính (tổn thương tủy sống), sử dụng một loại thuốc được sản xuất bằng tế bào gốc của chính bệnh nhân.
Các thử nghiệm được tiến hành tại Bệnh viện Puerta de Hierro ở Madrid trên 12 bệnh nhân, sử dụng loại thuốc NC1 mới do DR tạo ra. Jesús Vallejo. Các bệnh nhân được sử dụng liều NC1 - được tạo ra từ các tế bào gốc trung mô tự thân (MSC) và huyết tương tự thân. Mục đích là cung cấp cho mỗi bệnh nhân một liệu pháp trị liệu cá nhân hóa bằng cách sử dụng tế bào gốc của chính họ, bằng cách đánh giá các đặc điểm của tổn thương tủy sống thông qua quét MRI. MRI xác định lượng NC1 mà bệnh nhân yêu cầu.
Trước khi cấy ghép NC1, một mẫu máu ngoại vi được lấy từ mỗi bệnh nhân để loại trừ khả năng bất thường nhiễm sắc thể có thể cản trở sự mở rộng tế bào gốc. Sau đó, MSCs được chiết xuất từ bệnh nhân, nuôi cấy, trộn với huyết tương và cuối cùng được tiêm vào tủy sống. Các liều MSC bổ sung được sử dụng 3 tháng sau đó, với kết quả được đánh giá 3, 6, 9 và 12 tháng sau phẫu thuật.
Một người tham gia thử nghiệm lâm sàng là David Serrano, người bị chấn thương tủy sống cách đây 17 năm khiến anh phải ngồi xe lăn. Sau khi tham gia đợt điều trị đầu tiên, David bắt đầu nhận thấy sự cải thiện về lưu lượng máu và độ nhạy cảm ở chân. 12 tháng sau, anh ấy có thể đi bộ và thậm chí đi xe đạp.
Trường hợp của David rất đặc biệt, tuy nhiên, tất cả 12 bệnh nhân đều có sự cải thiện về độ nhạy cảm nói chung. Kết quả cho thấy hơn 50% bệnh nhân hoạt động vận động nhiều hơn, giảm co thắt và cải thiện chức năng tình dục. Các nhà nghiên cứu cũng kết luận rằng những kết quả này dường như phụ thuộc vào liều lượng tế bào gốc, và không bị ảnh hưởng bởi mức độ nghiêm trọng của tổn thương tủy sống.
Từ kết luận của thử nghiệm lâm sàng thành công này, Bệnh viện Puerta de Hierro đã công bố phê duyệt thuốc NC1 bởi Cơ quan Dược phẩm Tây Ban Nha. Chúng tôi khuyên rằng để được điều trị, bạn phải là người trưởng thành từ 18-65 tuổi bị chấn thương tủy sống mãn và không bị biến đổi nhiễm sắc thể.
Juan Carvajal, một bệnh nhân liệt nửa người, có những lời động viên dành cho bất kỳ ai nghĩ đến việc thử liệu pháp điều trị này:
Tôi muốn nói với những bệnh nhân này đừng nghi ngờ, đừng suy nghĩ về nó, đừng trì hoãn, việc điều trị được thực hiện bằng chính tế bào của chúng ta nên không có sự đào thải và kết quả là ngay lập tức, đó là cải thiện, cải thiện về thể chất. Chúng ta đang có trong tay một phương pháp tốt về mặt tinh thần và đạo đức.
- Juan Carvajal, bệnh nhân SCI
Tài liệu tham khảo:
www.sciencedirect.com/
www.tellerreport.com/
