Các kết quả đầy hứa hẹn được ghi nhận từ thử nghiệm lâm sàng mới nhất trong việc sử dụng tế bào gốc để điều trị bệnh phân hủy biểu mô tế bào lặn do di truyền lặn.
Chúng tôi dành một chút thời gian để nói chuyện với chuyên gia nội bộ của chúng tôi; Osama Shaikh, để tìm hiểu thêm về thử nghiệm mới tiến bộ này.
Chúng tôi đã thấy một số kết quả rất hứa hẹn từ thử nghiệm lâm sàng mới nhất cho một liệu pháp mới dựa trên tế bào gốc cho một tình trạng da suy nhược và hiếm gặp; bệnh ly thượng bì bóng thể loạn dưỡng di truyền lặn (RDEB). Phương pháp điều trị liên quan đến việc truyền tế bào gốc giúp giảm đau đồng thời cũng làm giảm mức độ nghiêm trọng của tình trạng da.
RDEB là một bệnh da cực kỳ đau đớn; Ngay cả vết thương nhỏ nhất trên da cũng sẽ dẫn đến vết phồng rộp và vết thương không bao giờ lành hoàn toàn. Hiện có khoảng 1.000 người ở Anh đang sống chung với căn bệnh quái ác này. Da mỏng manh do sẹo RDEB gây ra, co lại và dễ bị ung thư da làm giảm tuổi thọ. Thật không may, tại thời điểm hiện tại không có cách chữa trị cho RDEB.
Thử nghiệm lâm sàng mới nhất này, do King’s College London phối hợp với Bệnh viện Great Ormond Street thực hiện, đã tuyển chọn 10 trẻ em mắc bệnh RDEB. Mỗi người tham gia được truyền 3 lần truyền tế bào gốc trung mô (MSC) từ những người hiến tặng không liên quan. Sau đó, họ được theo dõi chặt chẽ trong một năm sau khi truyền tế bào gốc.
Tiến sĩ Gabriela Petrof, Đại học King’s College London cho biết; Chúng tôi nhận thấy rằng việc chữa lành vết thương được cải thiện ở tất cả 10 trẻ và da ít bị viêm hơn. Nhiều đứa trẻ cũng cho biết da của chúng đã bớt đau và ngứa hơn, và cha mẹ chúng cũng lưu ý rằng chúng đã có nhiều năng lượng sống hơn.
Giáo sư John McGrath, cũng của King’s College London cho biết: "Trong 25 năm nghiên cứu của tôi về RDEB, đây là lần duy nhất tôi thấy phương pháp điều trị thay đổi bản chất của tình trạng bệnh. Kết quả thực sự ấn tượng và việc tiêm MSCs không gây lo ngại về an toàn. Tuy nhiên, điều quan trọng cần lưu ý là đây không phải là phương pháp chữa bệnh và những cải thiện sẽ giảm dần sau khoảng sáu tháng."
Nhìn chung, kết quả của thử nghiệm là đầy hứa hẹn. Tuy nhiên, cần phải nghiên cứu thêm để hiểu rõ hơn về các cơ chế liên quan đến việc kích thích chữa lành vết thương và giảm viêm trên da. Các nghiên cứu bổ sung cũng sẽ được yêu cầu để xác nhận hiệu quả của phương pháp điều trị này và thiết lập liều lượng tế bào tối ưu để sử dụng cho bệnh nhân RDEB.
Để biết thêm thông tin về thử nghiệm mới này, xem thêm: Liệu pháp tế bào gốc cho bệnh di truyền về da
