En 2017, une première étude a été lancée pour déterminer si les perfusions de sang de cordon pouvaient améliorer les symptômes des troubles du spectre autistique (TSA) chez les jeunes enfants. Après les essais de phase I et de phase II, les résultats ont été révélés dans le Journal of Pediatrics en juin 2020.
La première étude de phase I a été menée sur 25 enfants souffrant d'autisme, âgés de 2 à 6 ans. Elle a conclu qu'environ 70 % des enfants présentaient une amélioration d'un ou plusieurs symptômes fondamentaux de l'autisme. L'essai de phase II avec répartition aléatoire et contrôle placebo, dirigé par les docteurs Joanne Kurtzberg et Geraldine Dawson, a été élaboré pour confirmer ces résultats en évaluant les effets du sang de cordon autologue et allogène sur 180 enfants.
Les enfants participant à l'essai avaient entre 2 et 7 ans et tous avaient des cas confirmés d'autisme sans origine génétique connue. D'après les résultats précédents, les enfants ayant un QI non verbal > 70 ont montré la plus grande amélioration suite à une perfusion de sang de cordon autologue. Par conséquent, on a tenté de n'inclure que les enfants ayant un QI non verbal > 70.
L'étude de phase II consistait à donner à 60 patients du sang de cordon autologue, 60 du sang de cordon allogénique et 60 un placebo. Les enfants ayant reçu du sang de cordon autologue devaient avoir 25 millions de cellules par kg de poids de l'enfant. Ceux qui en avaient moins ont reçu du sang de cordon provenant d'un donneur non apparenté compatible HLA.
Pour les enfants qui ont reçu du sang de cordon au lieu d'un placebo, des améliorations significatives ont été constatées chez ceux âgés de 4 à 7 ans ayant un QI non verbal supérieur à 70. Des améliorations ont notamment été observées en matière de communication, de vision et de scanner cérébral EEG.
Dans la plupart des mesures, aucun avantage du sang de cordon allogénique par rapport au sang de cordon autologue n'a été identifié ou vice versa. Cependant, il est important de noter que le sang de cordon autologue correspond à 100% à l'ADN de chaque enfant, s'il est stocké dans une banque privée de cellules souches à la naissance, offre une correspondance parfaite plus facilement disponible pour d'éventuels traitements futurs.
Sur la base des enseignements tirés de cette étude, le Dr Joanne Kurtzberg a récemment ouvert un essai clinique de phase II portant sur les cellules stromales mésenchymateuses ( MSC) du tissu du cordon pour traiter l'autisme. Vous pouvez en savoir plus à ce sujet ici.
Référence :
parentsguidecordblood.org/en/
