На крок ближче до лікування муковісцидозу стовбуровими клітинами

Найновіше дослідження університету Аделаїди пропонує нові можливості лікування пацієнтів з муковісцидозом (МВ). Дослідження показали, що клітини, які викликають цей генетичний розлад, можуть бути замінені здоровими клітинами.

Доктор Найджел Фарроу, науковий співробітник Університету Аделаїди, описав процес, який провела його команда, щоб замінити пошкоджені клітини:

Наше дослідження, засноване на трансплантації стовбурових клітин, передбачає збір дорослих стовбурових клітин з легенів хворих на МВ, корекцію їх за допомогою генної терапії, та повторне введення цих клітин пацієнту.

Ці пересаджені дорослі стовбурові клітини передають свої "здорові" гени до "дочірніх клітин", забезпечуючи постійне поповнення дихальних шляхів здоровими клітинами, а отже - протидіють наслідкам хвороби МВ для дихальних шляхів.

За даними журналу "Дослідження та терапія з використанням стовбурових клітин", дорослі стовбурові клітини, що використовуються в цьому дослідженні, зазвичай використовуються для лікування захворювань іммунної системи.

У всьому світі є 70 000 людей, що живуть з муковісцидозом. Це захворювання, яке поки що не має жодного ефективного лікування, впливає на дихальні шляхи та легені, що спричиняє поганий стан здоров'я та короткий термін життя. У Австралії, де було проведено дослідження, у 1 з 25 людей є ген МВ. Незважаючи на те, що багато носіїв такого гену, самі не страждають на МВ, вони можуть передавати гени своїм дітям. Якщо обидва батьки несуть такий ген, у їхніх дітей з вірогідністю 25% може виникнути муковісцидоз.

Якщо методика трансплантації, використана в Університеті Аделаїди, буде вдосконалена, це може суттєво поліпшити життя хворих на МВ та прискорити дослідження в пошуках ефективного лікування.