La esclerosis múltiple (EM) es una condición potencialmente debilitante en la que el sistema inmunológico se dirige a el area protectora de mielina que rodea las células nerviosas. Actualmente no existe cura para la afección y los tratamientos existentes se centran en acelerar la recuperación de los ataques, alterar la progresión de la enfermedad y aliviar los síntomas.
Entre las terapias emergentes prometedoras para la EM se encuentra la terapia con células madre. Funciona esencialmente restableciendo el sistema inmunológico y evitando que ataque la mielina o cause inflamación en el cerebro y la médula espinal.
Debido al potencial que la terapia con células madre está mostrando en esta área, numerosos profesionales médicos recomiendan un uso más liberal, particularmente para pacientes con EM grave.
En particular, varios estudios sugieren que el trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas (AHSCT) está listo para pasar de un último recurso a un tratamiento de primera línea para la EM.
De la tercera línea a la terapia de rutina
Si bien AHSCT es parte del tratamiento estándar de atención para la EM, el Algoritmo de Tratamiento del NHS - England para Terapias Modificadoras de la Enfermedad de la Esclerosis Múltiple lo recomienda como terapia de tercera línea, solo después de que los tratamientos modificadores de la enfermedad (DMT) de primera y segunda línea no controlen los síntomas de la EM.
Sin embargo, ahora se dispone de una gran cantidad de datos para comparar la eficacia del AHSCT con otros DMT.
El Grupo de Trabajo de Enfermedades Autoinmunes de la Sociedad Europea de Trasplante de Sangre y Médula Ósea (EBMT) mantiene un registro de pacientes con EM tratados con AHSCT. Según Raffaella Greco, MD, el registro EBMT contiene datos sobre más de 4,100 pacientes de más de 40 países que se han sometido a tratamiento AHSCT para enfermedades autoinmunes
De los 2.100 pacientes tratados por EM en el registro, la baja incidencia de muerte y recaídas entre el grupo apoya el establecimiento de AHSCT como una práctica estándar.
Gavin Giovannoni, profesor de neurología en Barts y la Escuela de Medicina y Odontología de Londres, ha encontrado que los pacientes más jóvenes con menos DMT previos tienen mejores resultados con AHSCT. Aboga por ofrecer los tratamientos más efectivos, como AHSCT y terapias basadas en anticuerpos monoclonales, a pacientes recién diagnosticados para prevenir daños en los órganos.
Crecimiento de la base de evidencia
En la Universidad de Uppsala en Suecia, los ensayos abiertos de AHSCT con pacientes con EM recurrente-remitente (EMRR) han demostrado que más del 60% no han tenido evidencia de actividad de la enfermedad (NEDA) durante seis años. NEDA se caracteriza por no aumentar la discapacidad, no hay recaídas y no se observan lesiones cerebrales en las resonancias magnéticas.
Los eventos adversos del ensayo también fueron bajos, con una tasa de mortalidad de alrededor del 0,19%, menos que la tasa del 0,3% para los reemplazos de cadera. Además de esto, AHSCT demostró un efecto positivo en la salud del cerebro, ralentizando el daño cerebral y potencialmente deteniendo el daño neuronal por completo.
Joachim Burman, PhD, de la Universidad de Uppsala, destacó que AHSCT puede llegar a ser neutral en costos dentro de dos o tres años. Esto es particularmente significativo ya que los pacientes con EM generalmente requieren DMT costosos y de por vida.
El ensayo StarMS, dirigido por el MD Basil Sharrack, es otro ensayo actualmente en curso en Sheffield, Reino Unido. Este ensayo controlado aleatorio tiene como objetivo generar más datos que demuestren que la HTA proporciona mejores resultados que las opciones de DMT para los pacientes con EMRR.
StarMS tiene como objetivo reclutar a 198 pacientes de entre 16 y 55 años en 19 sitios en todo el Reino Unido. John Snowden, director del Programa BMT en Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust, espera tener 40 personas en el ensayo para abril de 2023.
StarMS está financiado por el Instituto Nacional de Investigación de Salud y Atención del Reino Unido. Snowdon dice que, en el Reino Unido, pueden realizar AHSCT por alrededor de £ 35,000 ($ 43,000) por paciente. Por lo tanto, desde el punto de vista de la economía de la salud, AHSCT para tratar la EMRR es rentable en comparación con los DMT modernos.
El uso de AHSCT como terapia de primera o segunda línea para pacientes con EMRR grave, en lugar de un último recurso, está siendo respaldado por una creciente evidencia de su seguridad, eficacia y costo-efectividad.
Los ensayos en curso como StarMS contribuirán aún más a esta base de evidencia en los próximos meses y años, sentando las bases para hacer de la terapia con células madre un tratamiento de rutina para la EM y otros trastornos autoinmunes.
