Terapia con cellule staminali e anemia di Diamond-Blackfan (DBA)
L'anemia di Diamond-Blackfan viene solitamente diagnosticata prima dei 2 anni di vita[1]
Solo il 50% dei casi di DBA ha una causa genetica nota[1]
In circa la metà dei casi i pazienti soffrono anche di anomalie congenite[1]
La DBA fu descritta per la prima volta nel 1938 dai dottori Kenneth Blackfan e Louis Diamond[2]
Cos'è l'anemia di Diamond-Blackfan?
L'anemia di Diamond-Blackfan (DBA) è una condizione del sangue molto rara e potenzialmente pericolosa per la vita in cui il midollo osseo non riesce a produrre globuli rossi. Ciò significa che il sangue non è in grado di trasportare abbastanza ossigeno ai polmoni e ad altre parti del corpo, provocando una serie di sintomi gravi tra cui affaticamento, scarsa crescita, carnagione pallida e pubertà ritardata.I pazienti vengono normalmente diagnosticati prima dei due anni di vita- poiché non esiste ancora una cura – richiederanno farmaci e / o trasfusioni di sangue per il resto della loro vita per compensare la mancanza della produzione dei globuli rossi. Di solito sono necessarie trasfusioni di sangue mensilmente per regolare la conta dei globuli rossi, tuttavia ciò può causare un sovraccarico di ferro nel sangue che richiede ulteriori farmaci per essere rimosso.
Ricerca sulla terapia con cellule staminali
Il trattamento principale per le anemie gravi è il trapianto con cellule staminali estratte dal midollo osseo. Le ricerche recenti hanno dimostrato che le cellule staminali ematopoietiche (HSC) trovate nel sangue cordonale hanno una capacità di espansione, senza perdere l’efficacia, molto alta e possono raggiungere la normale conta dei globuli rossi nei pazienti con anemia di Diamond-Blackfan.
È importante notare che gli studi finora raccomandano cellule staminali ematopoietiche allogeniche (HSC) per la terapia, cioè cellule staminali cordonali prelevate da un fratello/ sorella con compatibilità HLA tipicamente più alta.[3]
I nostri rilasci di cellule staminali per l'anemia
Ad oggi, la Future Health Biobank ha rilasciato un campione di cellule staminali del sangue cordonale per il trattamento con successo dell’anemia di Diamond-Blackfan. Il paziente era un giovane ragazzo che ha ricevuto infusioni di sangue cordonale del fratello.
Molti genitori e operatori sanitari si rivolgono a noi per cercare informazioni sull’anemia che viene diagnosticata in età giovane. La nostra pagina di guida per la terapia fornisce collegamenti utili agli ultimi sviluppi nelle terapie con cellule staminali.
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