Terapia con cellule staminali e Anemia di Fanconi
Il 60% dei pazienti affetti da Anemia di Fanconi nasce con almeno un'anomalia fisica[1]
L'80-90% dei casi di Anemia di Fanconi è dovuto a una mutazione genetica[1]
Circa il 10% delle persone con anemia di Fanconi soffre di leucemia[2]
Senza l'intervento di una terapia con cellule staminali, la vita media dei pazienti con Anemia di Fanconi è di 20-30 anni[2]
Cos'è l'Anemia di Fanconi?
L'Anemia di Fanconi è una rara forma di anemia ereditaria che colpisce il midollo osseo, gli organi e i tessuti a causa di una diminuzione di tutti i tipi di cellule. È la causa più comune di anemia aplastica ereditaria e può portare a gravi problemi di salute come la leucemia.[3]Poiché il difetto del gene dell’anemia di Fanconi colpisce tutte le cellule, i bambini con questo disturbo hanno anche un rischio maggiore di difetti alla nascita, perdita dell’udito, problemi di crescita e problemi cardiaci. Senza una terapia con cellule staminali, i pazienti avrebbero bisogno di trasfusioni di sangue regolari, esami del midollo osseo e farmaci per la terapia ormonale per regolare la loro condizione.
Ricerca sulla terapia con cellule staminali
Il primo trapianto di cellule staminali da sangue cordonale per l’anemia di Fanconi risale all’anno 1988. Da allora, i trapianti di sangue cordonale hanno compiuto progressi significativi nel trattamento dell’AF e nel miglioramento del tasso di sopravvivenza.
Attualmente sono in corso nove studi clinici che indagano sul trattamento dell’anemia di Fanconi con sangue cordonale.[4] Questi studi dimostrano che le cellule staminali ematopoietiche allogeniche trovate nel sangue del cordone ombelicale possono ricostituire il deficit di cellule sane nei pazienti con AF.[5]
I nostri rilasci di cellule staminali per l'anemia
Ad oggi, la Future Health Biobank ha rilasciato un campione di cellule staminali cordonali per il trattamento con successo dell’Anemia di Fanconi. Il paziente, un giovane ragazzo, ha ricevuto un’infusione di sangue cordonale da suo fratello e ora vive una vita sana e normale. Puoi leggere di più sulla storia di Laith qui.
Molti genitori e operatori sanitari si rivolgono a noi per maggiori informazioni sull’anemia che viene diagnosticata in età giovane. La nostra pagina di guida per la terapia fornisce collegamenti utili agli ultimi sviluppi nelle terapie con cellule staminali.
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