Terapia con cellule staminali e anemia
I problemi di produzione di sangue si verificano principalmente tra i 6 e gli 8 anni[1]
Il 60% dei pazienti con anemia di Fanconi nasce con almeno un'anomalia fisica[1]
L'80-90% dei casi di anemia di Fanconi è dovuto a una mutazione genetica[1]
Negli Stati Uniti vengono diagnosticati 500 - 1.000 casi di anemia aplastica ogni anno[2]
L'anemia di Diamond Blackfan viene solitamente diagnosticata prima dei 12 mesi di età[3]
Cos'è l'Anemia?
L'anemia è un gruppo di condizioni caratterizzate da una carenza di globuli rossi o emoglobina nel sangue o nel midollo osseo. Ciò significa che il sangue non è in grado di trasportare abbastanza ossigeno ai tessuti del corpo, provocando una serie di sintomi di varia gravità. Il tipo di anemia diagnosticata dipende dalla causa della carenza di globuli rossi.Le più comuni sono:
Anemia da carenza di ferro: il corpo non produce abbastanza emoglobina a causa della mancanza di ferro. Questa è una forma di anemia facilmente curabile, in cui gli integratori di ferro e i cambiamenti nella dieta possono aumentare i livelli di ferro e alleviare i sintomi.
Anemia aplastica: un tipo raro e pericoloso per la vita che si verifica quando il corpo non produce abbastanza globuli rossi. Può essere causata da una malattia autoimmune, da un’infezione e persino da alcuni farmaci.[4]
Anemia di Fanconi – un raro tipo ereditario che colpisce principalmente il midollo osseo, a causa di una diminuzione di tutti i tipi di cellule del sangue. È la forma più comune di anemia aplastica ereditaria.[4]
Anemia di Diamond blackfan – un’altra rara condizione ereditaria del midollo osseo, in cui il midollo osseo non riesce a produrre globuli rossi. Questo causa gravi sintomi di anemia.”
Anemia falciforme – un’anemia emolitica ereditaria causata da una forma difettosa di emoglobina che conferisce ai globuli rossi una forma a mezzaluna (falce). Queste cellule falciformi muoiono prematuramente, provocando una carenza cronica di globuli rossi.
Mentre l’anemia da carenza di ferro può essere trattata con integratori, altri tipi più gravi si affidano a una combinazione di farmaci regolari e trasfusioni di sangue per gestire la condizione.
Ricerca sulla terapia con cellule staminali
Il trattamento principale per l’anemia grave è un trapianto di midollo osseo. Ma i progressi in corso nella terapia con cellule staminali potrebbero offrire un metodo alternativo migliore.
Le cellule staminali ematopoietiche presenti nel sangue del cordone ombelicale e nel midollo osseo producono globuli sani, che hanno dimostrato di trattare l’anemia aplastica, l’anemia di Fanconi, l’anemia falciforme e l’anemia Diamond Blackfan. I campioni di cellule staminali dal sangue cordonale vengono solitamente prelevati da un fratello/sorella con una compatibilità HLA tipicamente più alta.
Nel 2017, un bambino di otto anni, affetto da anemia falciforme, è stato curato con un trapianto di cellule staminali cordonali. Il campione è stato prelevato dal cordone ombelicale di suo fratello.[5]
I nostri rilasci di cellule staminali per l'anemia
Ad oggi, Future Health Biobank ha rilasciato due campioni di cellule staminali cordonali per il trattamento con successo dell’Anemia di Diamond Blackfan e dell’ ‘Anemia di Fanconi.
Entrambi i pazienti erano ragazzi giovani e hanno ricevuto infusioni di sangue cordonale dai fratelli per migliorare notevolmente i loro sintomi. Puoi leggere di più sulla storia di Laith qui.
Molti genitori e operatori sanitari si rivolgono a noi per maggiori informazioni sull’anemia che viene diagnosticata in età giovane. La nostra pagina di guida per la terapia fornisce collegamenti utili agli ultimi sviluppi nelle terapie con cellule staminali.
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