Terapia con cellule staminali e la beta talassemia major
Senza una terapia con cellule staminali, i pazienti con BTM richiedono trasfusioni di sangue ogni 2-4 settimane[1]
La beta talassemia è comune tra le persone di provenienza mediterranea, mediorientale, asiatica, sud-orientale e caraibica[2]
I genitori portatori del gene beta talassemia hanno 1 possibilità su 4 di avere un figlio con beta talassemia major[2]
Cos'è la beta talassemia major?
La beta talassemia è una malattia del sangue ereditaria che riduce la produzione dell'emoglobina. L'emoglobina è la proteina contenente ferro nei globuli rossi e se questa è a bassi livelli provoca mancanza di ossigeno in varie parti del corpo. Dei due tipi: talassemia major e talassemia intermedia, la talassemia major è la più grave, con un rischio maggiore di sviluppare coaguli sanguigni anomali.Le persone con questo disturbo soffrono anche di anemia (mancanza di globuli rossi), che causa sintomi di anemia come pelle pallida, affaticamento, crescita ritardata e altre complicazioni di salute. Questi sintomi compaiono spesso entro i primi due anni di vita e possono sviluppare anemia pericolosa per la vita.
Per gestire la beta talassemia major, i pazienti devono sottoporsi a trasfusioni di sangue regolari per riparare i sintomi dell’anemia e aumentare l’assorbimento del ferro. Questo metodo comporta complicazioni, poiché un accumulo di ferro infuso può causare problemi ormonali, anomalie al fegato e al cuore.[3]
Ricerca sulla terapia con cellule staminali
La terapia con cellule staminali cordonali, da parte di un donatore HLA compatibile (preferibilmente un fratello), è l’unica cura nota per la beta talassemia major. Una volta infuse, le staminali cordonali sane si dividono e si replicano nel flusso sanguigno del paziente per reintegrare i globuli rossi e livelli di ferro sostenibili. Un altro beneficio che questa terapia comporta è il basso rischio che il paziente sviluppi una malattia da graft-v-host, a differenza di un trapianto di midollo osseo.[4]
Esistono molti studi clinici sui trapianti con sangue cordonale, correlati e non, per la cura della beta talassemia. Questo metodo è ora riconosciuto come una forma di trattamento sicura ed efficace nei bambini.[5]
I nostri rilasci di cellule staminali per la beta talassemia major
Ad oggi, la Future Health Biobank ha rilasciato un campione di cellule staminali cordonali per il trattamento della beta talassemia major. Il campione del fratello minore del paziente era HLA compatibile e ha migliorato notevolmente le condizioni del ragazzo dopo il trapianto.
Molti genitori e operatori sanitari si rivolgono a noi per maggiori informazioni sui disturbi del sangue che vengono diagnosticati in età infantile. La nostra pagina di guida per la terapia fornisce collegamenti utili agli ultimi sviluppi nelle terapie con cellule staminali.
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