Vi har sett flera mycket lovande resultat av den senaste kliniska prövningen för en ny stamcellsbaserad behandling för ett sällsynt och försvagande hudtillstånd: recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa. Behandlingen involverar infusion av stamceller som befunnits tillhandahålla smärtlindring medan de också reducerar den grava hudåkomman.

RDEB är en extremt smärtsam hudsjukdom där även minsta skada i huden leder till blåsor och sår som aldrig läker helt. Det finns runt 1000 personer i Storbritannien som lever med denna förfärliga hudsjukdom. Den sköra huden som orsakas av dessa ärr utvecklar kontrakturer och medför benägenhet att utveckla livsförkortande hudcancer. Tyvärr finns för närvarande ingen bot för RDEB.

Denna senaste kliniska prövning som leds av King's College i London i samarbete med Great Ormond Street Hospital, värvade 10 barn med RDEB. Alla deltagare fick tre infusioner med mesenkymala stamceller (MSC) från donatorer som inte var släkt med dem. De studerades noggrant i ett års tid efter stamcellsinfusionerna.

Dr Gabriela Petrof vid King's College i London sade: "Vi fann att sårläkningen förbättrades hos alla 10 barn och huden var mindre inflammerad. Många av barnen nämnde också att huden var mindre smärtsam och kliande och deras föräldrar noterade hur mycket mer energi de hade fått"

Professor John McGrath, också han vid King's College i London, sade: "Under mina 25 års forskning på RDEB är detta den enda gången jag sett några förändringar av tillståndets natur. Resultaten är verkligen imponerade och att injicera MCS var inte förenat med några säkerhetsbetänkligheter. Samtidigt är det viktigt att observera att detta inte är en botande behandling och att fördelarna avklingar efter sex månaders tid.

På det hela taget är resultaten av den kliniska prövningen mycket lovande. Emellertid krävs ytterligare arbete för att bättre förstå mekanismerna bakom stimuleringen av sårläkningen och reduceringen av inflammationerna. Ytterligare studier kommer också att krävas för att bekräfta effektiviten av denna behandling och för att etablera optimala doser av celler som används för RDEB-patienter."

För mer information om denna nya kliniska prövning, se artikeln: Stamcellsterapi vid ärftliga hudsjukdomar