Le cellule staminali possono diventare una terapia di routine per la cura della sclerosi multipla
Published on: 27/06/2023La sclerosi multipla (SM) è una condizione potenzialmente debilitante in cui il sistema immunitario prende di mira la guaina protettiva di mielina che circonda le cellule nervose. Attualmente non esiste una cura e i trattamenti esistenti si concentrano sull'accelerazione del recupero dagli attacchi, sull'alterazione della progressione della malattia e sull'alleviamento dei sintomi.
Tra le terapie promettenti c'è il trattamento con cellule staminali che funziona essenzialmente ripristinando il sistema immunitario impedendogli di attaccare la mielina o causare infiammazioni nel cervello e nel midollo spinale.
Dato il potenziale che la terapia con cellule staminali sta mostrando in questo settore, numerosi professionisti medici raccomandano un uso più liberale, in particolare per i pazienti con SM grave.
In particolare, diversi studi suggeriscono che il trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche è pronto a passare dall'ultima alla prima linea come risorsa per il trattamento della SM.
Dalla terapia di terza-linea alla terapia di routine
Mentre il trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche fa parte del trattamento standard per la SM, l'NHS England Treatment Algorithm for Multiple Sclerosis Disease-Modifying Therapies lo raccomanda come terapia di terza linea, solo dopo che i trattamenti di modifica della malattia di prima e seconda linea ( DMT) falliscono nel controllo dei sintomi della SM.
Tuttavia, è ora disponibile un'ampia mole di dati per confrontare l'efficacia della terapia con cellule staminali (AHSCT) con altri DMT.
Il gruppo di lavoro sulle Malattie Autoimmuni della Società Europea per il Trapianto di Sangue e Midollo (EBMT) mantiene un registro dei pazienti con SM trattati con AHSCT. Secondo Raffaella Greco, MD, il registro EBMT contiene dati su oltre 4.100 pazienti provenienti da più di 40 paesi che sono stati sottoposti al trattamento AHSCT per malattie autoimmuni
Dei 2.100 pazienti trattati per la SM nel registro, la bassa incidenza di decessi e ricadute nel gruppo, supporta l'istituzione della AHSCT come pratica standard.
Gavin Giovannoni, professore di neurologia alla Barts e alla London School of Medicine and Dentistry, ha scoperto che i pazienti più giovani con meno DMT precedenti hanno risultati migliori con la AHSCT. Lui sostiene l'offerta dei trattamenti più efficaci, come la AHSCT e le terapie a base di anticorpi monoclonali, ai nuovi pazienti diagnosticati per prevenire danni agli organi.
Far crescere prove fondate
Presso l'Università di Uppsala in Svezia, studi aperti sull'AHSCT con pazienti affetti da SM recidivante-remittente (RRMS) hanno dimostrato che oltre il 60% non ha avuto evidenza di attività della malattia (NEDA) nell'arco di sei anni, quindi nessun aumento della disabilità, nessuna recidiva e nessuna lesione cerebrale osservata con le scansioni MRI.
Anche gli eventi avversi dello studio sono stati bassi, con un tasso di mortalità di circa 0,19%, inferiore al tasso dello 0,3% per le protesi d'anca. Inoltre, la AHSCT ha dimostrato un effetto positivo sulla salute del cervello, rallentando il danno cerebrale e potenzialmente arrestando il danno neuronale del tutto.
Joachim Burman, PhD, dell'Università di Uppsala, ha sottolineato che la AHSCT può diventare neutrale in termini di costi entro due o tre anni. Ciò è particolarmente significativo in quanto i pazienti con SM in genere richiedono DMT costosi e per tutta la vita.
Lo studio StarMS, condotto dal medico generico Basil Sharrack, è un altro studio attualmente in corso a Sheffield, nel Regno Unito. Questo studio controllato randomizzato mira a generare più dati che dimostrino che la AHSCT fornisce risultati migliori rispetto alle opzioni DMT per i pazienti con SMRR.
Lo studio StarMS mira a reclutare 198 pazienti di età compresa tra i 16 e i 55 anni in 19 siti in tutto il Regno Unito. John Snowden, direttore del programma BMT presso lo Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust, spera di avere 40 persone partecipanti nello studio entro aprile 2023.
lo studio StarMS è finanziato dal National Institute for Health and Care Research del Regno Unito. Snowdon afferma che, nel Regno Unito, possono eseguire la AHSCT per circa £ 35.000 ($ 43.000) per paziente. Quindi, dal punto di vista dell'economia sanitaria, la AHSCT per il trattamento della SMRR è conveniente rispetto ai moderni DMT.
L'uso della AHSCT come terapia di prima o seconda linea per i pazienti con SMRR grave, invece che come ultima risorsa, è supportato da prove crescenti della sua sicurezza, efficacia e rapporto costo-efficacia.
Gli studi in corso come lo StarMS contribuiranno ulteriormente a questa base di prove nei prossimi mesi e anni, gettando le basi per rendere la terapia con cellule staminali un trattamento di routine per la SM e altri disturbi autoimmuni