I risultati dello studio di Duke University sull’autismo

Nel 2017, uno studio iniziale ha studiato se le infusioni di sangue cordonale possono migliorare i sintomi del disturbo dello spettro autistico (ASD) nei bambini piccoli. Dopo gli studi di Fase I e Fase II, giugno 2020, i risultati sono stati rivelati nel Journal of Pediatrics.

Lo studio iniziale di Fase I è stato condotto su 25 bambini autistici, di età compresa tra i 2 e i 6 anni e ha concluso che circa il 70% dei bambini ha mostrato miglioramenti in uno o più sintomi fondamentali dell'autismo. Lo studio randomizzato di fase II, condotto dalla Dott.ssa Joanne Kurtzberg e Geraldine Dawson, su 180 bambini, è stato effettuato con infusioni di sangue cordonale (autologi e allogenici) e con placebo, per confermare i risultati di miglioramento valutando gli effetti del sangue cordonale.

I bambini partecipanti avevano un'età compresa tra i 2 e i 7 anni e tutti avevano confermato casi di autismo senza causa genetica nota. Sulla base dei risultati precedenti, i bambini con un QI non verbale > 70 hanno mostrato il massimo miglioramento dopo un'infusione di sangue cordonale autologo. Pertanto, sono stati effettuati tentativi di includere solo bambini con QI non verbale > 70.

Lo studio di fase II ha comportato la somministrazione di:
- sangue cordonale autologo a 60 bambini;
- sangue cordonale allogenico a 60 bambini;
- placebo a 60 bambini.

I pazienti che hanno ricevuto la somministrazione del sangue cordonale autologo dovevano avere 25 milioni di cellule per kg di peso del bambino. I pazienti con meno cellule cordonali hanno ricevuto sangue cordonale da un donatore non correlato, HLA corrispondente.

In conclusione, questi risultati dimostrano notizie incoraggianti per i bambini di età compresa tra i 4 e i 7 anni con un QI non verbale > 70. In particolare, sono stati osservati miglioramenti significativi nella comunicazione, nella localizzazione oculare e nelle scansioni cerebrali EEG.

Non è stata notata differenza tra i benefici del trattamento allogenico rispetto all'autologo o viceversa. Tuttavia, è importante notare che il sangue cordonale autologo garantisce una compatibilità del DNA al 100% per ogni bambino, e la conservazione, alla nascita, delle cellule staminali assicura la disponibilità in qualsiasi momento per potenziali trattamenti futuri.

Sulla base degli insegnamenti tratti da questo studio, la Dott.ssa Joanne Kurtzberg ha recentemente aperto uno studio clinico di fase II sulle cellule mesenchimali stromali del tessuto cordonale (MSC) per trattare l'autismo. Leggi qui per saperne di più.

Referenze:
parentsguidecordblood.org/en/