Stammzellentherapie und Beta-Thalassämie Major
Zwischen 300.000 und 400.000 Babys werden jedes Jahr mit einer schweren Hämoglobinstörung geboren.[1]
Was ist Beta-Thalassämie major?
Beta-Thalassämie ist eine erbliche Blutkrankheit, die die Hämoglobinproduktion reduziert. Hämoglobin ist das eisenhaltige Protein in den roten Blutkörperchen, und niedrige Hämoglobinwerte verursachen einen Sauerstoffmangel in verschiedenen Teilen des Körpers. Von den beiden Typen, der Thalassämie major und der intermediären Thalassämie, ist die Thalassämie major die schwerwiegendere und birgt ein höheres Risiko für die Entwicklung abnormaler Blutgerinnsel.Menschen mit dieser Krankheit leiden auch an Anämie (Mangel an roten Blutkörperchen), die zu Symptomen der Anämie wie blasse Haut, Müdigkeit, Wachstumsstörungen und anderen gesundheitlichen Komplikationen führt. Diese Symptome treten häufig in den ersten zwei Lebensjahren eines Kindes auf, wenn es eine tödliche Anämie entwickeln kann.
Zur Behandlung der Beta-Thalassämie major benötigen Patienten regelmäßige Bluttransfusionen, um die Symptome der Anämie zu behandeln und die Eisenabsorption zu erhöhen. Diese Methode hat ihre eigenen Nachteile, da eine Anhäufung von infundiertem Eisen zu Leber-, Herz- und hormonellen Problemen führen kann.[2]
Stammzellentherapie-Forschung
Die Stammzellentherapie mit Nabelschnurblut-Stammzellen von einem HLA-kompatiblen Spender (vorzugsweise einem Geschwisterkind) ist die einzige bekannte Heilung für die Beta-Thalassämie major. Einmal infundiert, teilen sich diese gesunden Nabelschnurblut-Stammzellen und vermehren sich im Blut des Patienten, um die roten Blutkörperchen aufzufüllen und einen konstanten Eisenspiegel zu gewährleisten. Um die Vorteile dieser Behandlungsmethode zu ergänzen, haben Nabelschnurbluttransplantationen im Gegensatz zu Knochenmarktransplantationen ein geringes Risiko, eine Graft-versus-Host-Disease zu entwickeln.[3]
Es wurden zahlreiche klinische Studien zu Nabelschnurblut-Transplantationen – verwandt oder nicht verwandt – bei Beta-Thalassämie durchgeführt, und sie ist heute als sichere und wirksame Form der Behandlung bei Kindern anerkannt.[4]
Unsere freigegebene Stammzellen für Beta-Thalassämie major
Bis heute hat die Future Health Biobank eine Nabelschnurblut-Stammzellprobe zur Behandlung der schweren Beta-Thalassämie freigegeben. Die Probe war eine HLA-Übereinstimmung vom jüngeren Bruder/Schwester des Patienten und verbesserte den Zustand des Patienten nach der Transplantation erheblich.
Viele Eltern und Angehörige der Gesundheitsberufe wenden sich an uns, um Informationen über Kinder zu erhalten, bei denen eine genetische Blutkrankheit diagnostiziert wurde. Unsere Seite zur Therapieanleitung bietet nützliche Links zu den neuesten Entwicklungen auf dem Gebiet der Stammzellentherapien.
