Nabelschnurblut wurde zur hämatopoetischen Rekonstitution bei einem jungen männlichen Patienten mit Fanconi-Anämie eingesetzt

Nabelschnurblut wurde zur hämatopoetischen Rekonstitution bei einem jungen männlichen Patienten mit Fanconi-Anämie eingesetzt Die Fanconi-Anämie ist eine autosomale, rezessive Krankheit, die Symptome wie Knochenmarkdefekte, Prädisposition für Neoplasien, häufiges Auftreten von Myelodysplasien, fortschreitende Panzytopenie sowie nicht-hämatopoetische Entwicklungsstörungen aufzeigt.

Die Stammzellentransplantation ist die einzig mögliche Behandlungsform dieser Krankheit. Die besten Resultate zeigen sich, wenn die Probe von einem Geschwisterkind kommt und histo-kompatibel ist. Wenn eine histo-kompatible Geschwisterprobe nicht zur Verfügung steht, könnte die Probe eines nicht-verwandten Spenders genommen werden. Die Ergebnisse sind jedoch minderwertiger und das Risiko der Morbidität und Mortalität ist erhöht¹.

Der erste erfolgreiche Einsatz von Nabelschnurblut für die Behandlung eines schweren Falles von Fanconi-Anämie wurde 1988 in Paris durch Elian Gluckman, in Kooperation mit Hal Broxmeyer² durchgeführt.

Eine der letzten erfolgreichen Transplantationen von Stammzellen aus Nabelschnurblut zur hämatopoetischen Rekonstitution eines Patienten mit Fanconi-Anämie, wurde 2012 in Jordanien durchgeführt. Der Patient war ein 16-jähriger junger Mann. Seine jüngere Schwester wurde 2010 geboren. Ihr Nabelschnurblut wurde sofort bei ihrer Geburt entnommen, und bei Future Health Biobank S.A. kryokonserviert. Sie war mit ihrem Bruder HLA kompatibel. Da diese Probe erhältlich war, war es somit nicht notwendig eine Knochenmarkentnahme beim jungen Mädchen durchzuführen.

Die Behandlung wurde im Krebszentrum “King Houssein Cancer Centre”, im Mai 2012 in Jordanien durchgeführt. Der Patient wurde für die Transplantation vorab entsprechend konditioniert. Die Probe vom kryokonservierten Nabelschnurblut wurde aufgetaut, und die Infusion konnte dann ohne zusätzliche Behandlungen durchgeführt werden.

Der Patient erlitt keine schweren Komplikationen. Er konnte anschliessend aus dem Krankenhaus entlassen werden. Heute, 20 Monate nach der Transplantation hat der Patient keine Graft-versus-Host-Reaktion und kann ein normales Leben führen. Schätzungsweise wurden seit 1988 mehr als 30’000 Nabelschnurbluttransplantationen weltweit durchgeführt. Verschiedene Arten von Anämien, einschliesslich der Fanconi-Anämie, konnten erfolgreich behandelt werden.

Quellenangaben:

(1) Erfolgreiche Nabelschnurbluttransplantationen zur Behandlung von Fanconi-Anämie mit Nutzung von genetischen Präimplantationsdiagnostik für HLA-kompatible Spender. Bielorai B, Hughes MR, Auerbach AD, Nagler A, Loewenthal R, Rechavi G, Toren A. American Journal of Hematology, 2004 Dez ;77(4):397-9.

(2) Gluckman E, Broxmeyer HE, Auerbach AD, Freidman HS, Douglas GW, Devergie A, Esperou H, Thierry D, Socie G, Lehn P, Cooper S, English D, Kurtzberg J, Bard J, Boyse EA. N Engl J Med 1989;321:11741178